Lancet Haemat：Guadecitabine用于中高危骨髓增生异常综合征患者的和有效性

Guadecitabine是二代较高第三组蛋白药品，其活性化学物质地西他埠头的体内暴露小时较静注地西他埠头的长。外科手术骨髓增殖所致syndrome需要更有效的较高第三组蛋白药品。研究人员积极开展一2期的随机化、开放性研究，招集以上者18岁的各风险具体来说的骨髓增殖所致syndrome或慢性血小板白血病病症，要求受试病症既往未采用过较高第三组蛋白药品外科手术或较高第三组蛋白药品外科手术后发作/难治性。将病症按1：1随机周一60mg/m2或90mg/m2第三组，28天一疗程，前5天本品。主要评估高效率是各个方面缓解率。2012年7同月9日-2014年4同月7日，共计招集了105位病症，其中55位（52%）周一60mg/m2(28事例为首次外科手术和27事例为较高第三组蛋白药品外科手术后发作或难治性疾病)，50位(48%)周一90mg/m2(23事例和27事例)。有3事例(3%）未接受研究外科手术，被无关。中位随访3.2年(IQR 2.8-3.5)。不同剂量第三组获得各个方面缓解的病症比重无显著关联(60 mg/m2第三组 21/53[40%，95% CI 27-54]； 90mg/m2第三组 27/49[55%，95% CI 40-69]；p = 0.16)。49位首次外科手术的病症除此以外25位(51%，95% CI 36-66)、53位发作或难治性病症除此以外23位(43%，30-58)病症获得了各个方面缓解。两第三组最相似的3级及以上的不良政治事件有白血球增加癫痫(60mg/m2第三组 22/53[41%]、90mg/m2第三组 28/49[57%])、；也血小板增加(21[40%]、25[51%])、贫血(25[47%]、24[49%])、发热性；也血小板增加(17[32%]、21[43%])和白血病(13[25%]、15[31%])。7位(7%)病症死于不良政治事件(60mg/m2第三组 4事例、90mg/m2第三组 3位；1位为首次外科手术、6位为发作性/难治性)。2事例死亡被认为与外科手术有关(两第三组各一事例)。Guadecitabine常用中/高危骨髓增殖所致syndrome病症的抵抗力尚可。对现在的较高第三组蛋白药品外科手术不适合于的病症或可采用Guadecitabine外科手术，60mg/m2，连续本品5天。重构出处：Guillermo Garcia-Manero，et al.Guadecitabine (SGI-110) in patients with intermediate or high-risk myelodysplastic syndromes： phase 2 results from a multicentre， open-label， randomised， phase 1/2 trial.The Lancet Haematology. May 03， 2019. https：//doi.org/10.1016/S2352-3026(19)30029-8本文系由梅斯针灸（MedSci）原创解释器，转载需授权！