FDA许可依维莫司治疗结节性硬化症相关性肾

2012年4同年26日，博拉美国公司与美国食品药品管理局(FDA)宣布，已批准Afinitor(依维莫司)用以疗法结节性抑郁症(TSC)病患的无需尽快治疗的肾心肌平滑肌脂肪瘤。该药的申请得到了FDA的前提甄别，后者受限制以带来重要进展的药物或目前未适当疗法的疟疾的新疗法目的。 Afinitor通过抑制mTOR——一种参与多种有毒通路的蛋白质——而造就。据博拉美国公司介绍，TSC是由TSC1和/或TSC2遗传物质缺失导致的疟疾。当这些遗传物质普遍存在缺失时，mTOR的活性增强，从而导致不可控的线粒体潮湿和凋亡、心肌潮湿，以及线粒体代谢变动。根据临床前研究，通过抑制这一信号通路中的的mTOR活性，依维莫司可降高于人体内和心肌潮湿。 Afinitor的耐用性和适当性在一项扩及118唯病患的双盲、安慰剂对照临床试验中的得到了确证。经过随机第三组，2/3的病患应用于Afinitor，1/3的病患应用于安慰剂。疗程最长大于4年，但安慰剂组病患如果在研究在此期间显现肾值得注意进展则可以应用于Afinitor。受试者均为泌尿肾，而且大约40%已经不感兴趣了治疗以控制出血。这项试验目的评估疗法后缩小或消失的几率。%-，半数病患的疗法时间不足8个同年，应用于Afinitor的病患42%显现实质性缩小并且最少长时间超过5个同年。而应用于安慰剂的病患无1唯显现缩小。 在不感兴趣依维莫司疗法的病患中的，最常报告的所致事件真相为口炎，最常见的3或4级高血压为口炎、闭经、和黄疸，最常见的实验室极其为高胆血症、高三酯血症和病变，最常见的3或4级实验室极其为高于锰血症。本项研究中的观察到的所致事件真相基本符合依维莫司疗法TSC的仅有结构上。